本發(fā)明公開(kāi)了一種人科凱恩氏綜合征特異性成體干細胞的制備方法。該方法包括:1)對離體的攜帶科凱恩氏綜合征特異性ERCC6基因突變的科凱恩氏綜合征病人來(lái)源的成纖維細胞進(jìn)行重編程,得到誘導多能干細胞,記為CS?iPSC;2)將所述CS?iPSC定向誘導分化為成體干細胞,即得所述人科凱恩氏綜合征特異性成體干細胞。本發(fā)明制備的間充質(zhì)干細胞或神經(jīng)干細胞可以作為有效的平臺進(jìn)行高效高通量的個(gè)性化藥物篩選,為疾病研究、開(kāi)發(fā)疾病模型、研究疾病的發(fā)病機制并進(jìn)行疾病治療奠定基礎。在個(gè)性化治療和轉化醫學(xué)中具有巨大的應用前景。
院屬單位：中國科學(xué)院動(dòng)物研究所
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